内容介绍：

本指南代表美国食品与药品监督管理局(Food and Drug Administration,FDA)对这一论题的当前立场。它不会创造或者赋予任何人任何的权利，也不会约束FDA或公众。可以使用替代方法，前提是其满足适用的法律法规。如果您想探讨替代方法，请联系FDA负责执行该指南的工作人员。

本指南代表美国食品与药品监督管理局(Food and Drug Administration,FDA)对这一论题的当前立场。它不会创造或者赋予任何人任何的权利，也不会约束FDA或公众。可以使用替代方法，前提是其满足适用的法律法规。如果您想探讨替代方法，请联系FDA负责执行该指南的工作人员。如果您不能确定相应的FDA工作人员，请拨打本指南标题页上列出的电话号码。

Ⅰ绪论 1

Ⅱ背景 5

Ⅲ临床前研究注意事项 9

A. 临床前研究目标11

B. 对临床前研究设计的总体建议12

1. 用于临床前研究的在研CGT制剂12

2. 动物物种选择12

3. 动物疾病 创伤模型选择13

4. 概念性验证(proofofconcept，POC)研究15

5. 毒理学研究16

6. 产品交付注意事项18

7. 临床前研究质量管理规范

(Good Laboratory Practice ，GLP)20

8. 动物使用减少，改进和替代的原则20

9. 后期临床试验产品开发21

10. 临床前研究报告22

11. 与OCTGT的药理学 毒理学人员交流22

〖1〗细胞和基因治疗产品的临床前研究评价指南〖1〗〖1〗Ⅳ细胞治疗(CT)产品的建议 25

A. 引言27

B. 动物物种 模型28

C.  研究设计30

D. CT产品注入后的体内过程30

1. 生存 移植31

2. 分布31

3. 分化与整合32

4. 致瘤性32

E. 有植入支架的CT产品33

1. 细胞33

2. 支架33

3. 生物相容性34

4. 细胞接种34

5. 研究组34

6. 生物反应性34

7. 剂量反应和反应的持久性35

8. 安全性35

Ⅴ临床实验的基因治疗产品的建议 37

A. 引言39

B. 动物物种 模型39

C. 研究设计40

1.  总体安全注意事项40

2. 特定载体的注意事项41

3. 转基因注意事项43

4.  体外基因修饰细胞44

5.  生物分布的考虑44

Ⅵ治疗性疫苗研究的建议 47

A. 引言49

B. 动物物种 模型49

C. 研究设计50

Ⅶ总结 51

Ⅷ参考文献 55

后记 61

：

 

本指南代表美国食品与药品监督管理局(Food

and Drug Administration,FDA)

对这一论题的当前立场。它不会创造或者赋予任何人任何的权利，也不会约束FDA或公众。可以使用替代方法，前提是其满足适用的法律法规。如果您想探讨替代方法，请联系FDA负责执行该指南的工作人员。

作者介绍：

李一佳，2009年本科毕业于清华大学，2014年博士毕业于澳大利亚墨尔本大学。在生物化学和细胞生物学方向发表过多篇学术论文，在蛋白质转运领域顶级杂志《Traffic》上发表过封面文章。

现任舜喜再生医学-云南省干细胞库中心主任，舜喜再生医学-澳大利亚莫纳什大学联合实验室主管，全球脐带血联盟（CBA）中国区大使，国际细胞治疗协会（ISCT）青年委员会理事，中澳华人生物医学技术协会理事。入选科技部人才中心科技创新创业领军人才，清华企业家俱乐部青创成员，长安俱乐部青年领袖。获澳大利亚青年杰出中国校友奖。